Un año en destino de vanguardia: el futuro de los CAR-T llega desde Seattle

I Beca de Destino en Centro de Excelencia Internacional ha trabajado y conocido de cerca las técnicas más avanzadas del laboratorio del doctor Michael Jensen, en el Ben Towne Center for Childhood Cancer Research (BTCCCR). Aprovechando sus primeros días en Madrid y antes de reincorporarse al Hospital Universitario Niño Jesús, nos ha visitado para contarnos el balance final de una aventura que fue posible gracias a la mágica fuerza de los empleados entrecienmil del Banco Santander y que nos ha ido contando desde el principio, con un primer balance tras tres meses en Seattle y un esperanzador mensaje a mitad de proyecto: "Contaremos con nuevas herramientas contra el cáncer infantil". Manuel, se cumple un año del proyecto de tu estancia en Seattle. ¿Qué balance final haces? Balance muy positivo. He conseguido prácticamente todos los objetivos marcados. El principal era tener una visión global de cómo hacen en un centro pionero y de vanguardia el desarrollo de los CAR-T cells para tratar los tumores. He trabajado en los laboratorios donde se investigan estas nuevas terapias y de dónde se sacan los CAR-T cells del futuro, he visto cómo lo trasladan a un medicamento, cómo se solicita un ensayo, cómo se aprueba y cómo se realizan en los niños, qué efectos tienen, qué toxicidades, cómo se analizan las pruebas para conseguir más conocimiento para cerrar el circulo.... ¿Lo más esperanzador que has vivido? El alto índice de respuesta que tienen estos tratamientos en los niños con una leucemia refractaria que es impresionante y luego la magia que están poniendo en los laboratorios para resolver las limitaciones que se sabe que tienen estos tratamientos. Hace unos meses nos impactos con el lema del BenTowne, "Curar sin quimio", tratamientos menos tóxicos, más dirigidos, personalizados.... en definitiva, más eficaces. Con estos tratatmientos no hay toxicidad relacionada. A dia de hoy no se puede decir que estos tratamientos sean inocuos, pero es verdad que la administración de los CAR-T cells ya hay identificados unos posibles efectos adversos para los que se están desarrollando  tratamientos, pero se puede decir que son bastante seguros… Desde hace un tiempo se está hablando mucho de los CAR-T. ¿Es el futuro para abordar el cáncer infantil? Es parte del futuro, no se puede decir que sea el futuro en sentido de la solución final y definitiva porque ya se conocen algunas limitaciones y en la medicina si algo se sabe, es que nada es definitivo. Pero sí que se va a convertir en una tecnología muy poderosa y que va  evolucionar hacia formas mucho más optimizadas que las de ahora. Va a ser un tratamiento muy importante en oncología infantil. Desde luego. Uno de los objetivos que te marcabas era conocer desde dentro toda la infraestructura del hospital, del laboratorio, de los departamentos involucrados, las sinergias, el personal... pensando en que fuera un modelo replicable a tu vuelta a España al Niño Jesús. Salvando las distancias en cuanto a organización y recursos, en el Hospital del Niño Jesús estamos muy bien posicionados para asumir y desarrollar este tipo de tratamientos, nosotros también tenemos laboratorios donde se investiga, tenemos experiencia en cómo pasar esta investigación a terapias para niños, somos capaces de producirlas como exige la Agencia Española del Medicamento, tenemos una unidad de ensayos clínicos y tenemos los pacientes… Estamos dotados de todo lo que necesitamos. Sin duda nos transmites que el balance final es muy positivo. Ahora, ¿Qué pasos, plazos, metas y objetivos te marcas? Me he venido con el contacto realizado con el equipo del doctor Michael Jensen y con él, además de una buena amistad, y esto posibilitará una colaboración fluida en los próximos años, vamos a iniciar algún proyecto de investigación en colaboración con ellos de cáncer infantil, y ya se inició conversaciones con ellos para traer estos tratamientos para tratar a niños con leucemias agudas aquí en el Niño Jesus con sus CAR T cells. Y me pongo como objetivo en los próximos dos años plasmar esto en un ensayo clínico concreto. Escuchamos Ensayo Clínico y nos parecen dos palabras que significan esperanza para muchos peques. El Ensayo Clínico es la manera de iniciar tratamientos experimentales de este tipo. Allí en Seattle he sido testigo de que tienen abiertos para Leucemias Linfoblásticas Agudas infantiles cuatro ensayos clínicos con cuatro tipos distintos de CAR-T diferentes. Y eso seguirá siendo así por que es el proceso necesario para conseguir la aprobación final para que estos medicamentos dejen de administrarse en el contexto de experimentación clínica y que se pueda recetar. Nosotros queremos administrar estos CAR-T cells fuera de ensayo clínico y que el oncólogo pediatra lo pueda recetar, pero el paso previo es el ensayo. En una charla anterior subrayabas la importancia de que "no debemos conformarnos con el conocimiento que tenemos" y destacabas la necesidad de seguir aprendiendo de los mejores. En este contexto, ¿qué mensaje lanzas a los investigadores más jóvenes y a los no tan jóvenes tras un año fuera en Seattle? Sí dije eso, lo vuelvo a decir. En oncología pediátrica hay situaciones que se llega al límite y el problema sigue estando presente porque el niño tiene una enfermedad refractaria al tratamiento. Entonces, la siguiente respuesta cómo la vas a dar si no sabes todo. Y lo que digo siempre es que existen centros que saben más que nosotros porque han investigado más o por lo que sea, para dar respuesta a esa situación, qué mejor que ir allí y aprender de quienes están en la vanguardia y estoy muy contento de haber visto cómo dan respuesta a esas preguntas en el laboratorio y cómo pasan sus resultados a ser un tratamiento, porque eso es lo que deberemos hacer aquí. Siempre va a haber preguntas desgraciadamente, que seamos capaces de contestar cuántas más mejor, depende de nosotros. Aprender de los que más saben, es fundamental.]]>