Pablo Menéndez, Investigador Principal del proyecto ganador de la VI Beca Unoentrecienmil, dotada con 100.000€, para conocer más de cerca los objetivos del proyecto y el estado actual de la investigación de la leucemia infantil que cada año diagnostican en España a más de 300 nuevos niños.
Entrevista a Pablo Menéndez,director científico del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y ganador de la VI Beca Unoentrecienmil
Unoentrecienmil.- ¿Cuál es el estado actual de la investigación de leucemia infantil y qué objetivos busca con este proyecto ganador de la VI Beca Unoentrecienmil?
Pablo Menéndez.- Hemos desarrollado una inmunoterapia excelente para la leucemia aguda T cortical. Ahora nos queda trabajar mejoras para que pueda estar en la clínica en dos años.
UCM.- Rebajando a un lenguaje menos científico y comprensible para el gran público, ¿puede resumir el proyecto?
PM.- Pretendemos generar una seria de mejoras técnicas en una inmunoterapia que hemos desarrollado recientemente para la leucemia aguda T cortical. El potencial es tremendo pero hay que adecuar el producto a los requrimientos regulatorios y seguridad permitiendo usar las células T efectoras correctas y poder eliminarlas en caso de reacción adversa.
UCM.-Califica este proyecto de “innovador” y “vanguardia” ¿Por qué?
PM.- Es la primera inmunoterapia específica para la leucemia aguda T cortical que no generará inmunodeficiencia letal ni toxicidad en células madre hematopoiéticas. Aún puede haber toxicidad residual en timocitos (precursores de células T) y esto lo vamos a trabajar.
UCM.-¿Qué impacto espera tener en estos dos años de investigación? Habla incluso de un Ensayo Clínico
PM.- En dos años debería estar en la clínica si hay interés académico-privado y sobretodo fondos. Con esta beca podremos acabar la preclínica pero luego llevarla a la clínica necesita entre 1 y 1,5 millones de euros.
UCM.- Explique la importancia de la financiación de esta Beca en el global del proyecto.
PM.- Sin la ayuda de la FUEC no podríamos acometer los objetivos dado que es la única financiación disponible para este proyecto.
UCM.-¿Los resultados que se obtengan pueden ser útiles para tratar otro tipos de leucemias?
PM.- Si, para la leucemia aguda T cortical y para la histiocitosis de Langerhans. Además, el aprendizaje y metodologías serán aplicables a cualquier tipo de inmunoterapia con células T.
UCM.- En la presentación del proyecto habla de la necesidad de impulsar la inmunoterapia con los CART T. ¿Es el futuro?
PM.- Sí, pero con conexión entre básicos y clínicos. Los básicos sin los clínicos no pueden llegar a un fase I. Los clínicos sin los básicos no pueden generar los CARTs ni tienen herramientas para estudiar mecanismos de escape inmune y fracaso. Hace falta un plan integral de inmunoterapia y no atomizar esta terapia en nombres u Hospitales concretos. Es casi insostenible.
UCM.- ¿Esta línea abierta es la única esperanza de vida para determinados casos por recaídas?
PM.- No diría la única pero si es prometedora y poco tóxica.
UCM.- ¿Podría hacer una estimación de cuántos beneficiarios tendrá esta línea de investigación? En líneas generales, ¿los grandes ‘beneficiados’ de estudio serían aquellos pacientes que desgraciadamente sufran una recaída? ¿O hay más?
PM.- Hasta que este tratamiento esté testado, validado y aprobado clínicamente será útil para las recaídas. Sin embargo, de funcionar bien puede establecerse con los años en una terapia de primera línea como ya se está probando con el CAR19 en leucemia de linaje B.
UCM.- Los tratamientos de CART T son actualmente excesivamente caros rondando el medio millón por paciente. ¿Este proyecto ayudaría a reducir los costes?
PM.- El precio comercial ronda los 300.000€ El precio académico los 70.000-80.000€. Con el tiempo, según vayamos aprendiendo y optimizando la producción los costes bajarán. El inconveniente extra es que en muchos casos tras el uso de CARTs hay que hacer un transplante hematopoiético que tiene un coste también importante para el sistema público.
UCM.- Habla de liderazgo española nivel europeo en terapias innovadoras a la hora de abordar el cáncer pediátrico.
PM.- Sí, el Hospital Sant Joan de Deu y el Hospital Clinic han liderado el ensayo comercial y académico en leucemia B.
UCM.- En Unoentrecienmil celebramos las tasas actuales de supervivencia respecto a cifras de hace años pero reivindicamos la necesidad de impulsar la investigación para lograr un 100% de cura y no quedarnos en ese 80% actual. ¿Cree que estamos cerca de esa meta? ¿Escucharemos a los médicos decir alas familias “tranquilo sólo es leucemia” en el momento del diagnóstico y que se pueda curar como un resfriado?
PM.- Seguro. Yo diría que estamos cerca del 85% de tasas de éxito. En una década estaremos en el 95%. Sin embargo aún hay secuelas y efectos secundarios por los tratamientos tóxicos. Tenemos que obtener un 95% de curación en una década y un 95% de curación sin secuelas en 2 décadas.
UCM.- ¿Dar con la cura de la leucemia infantil es cuestión de tiempo o de fondos y recursos para investigar?
PM.- De todo. La variable tiempo es común para todos. Sólo hay que añadir vocación, proactividad, talento y recursos.
]]>
