Somos el movimiento de personas que luchan contra la leucemia infantil
Juntos damos vida a iniciativas solidarias y proyectos de investigación
Trabajamos para lograr la curación plena de la enfermedad
Tres meses en los que hemos podido comprobar la grandeza de los sanitarios y personal auxiliar de hospitales y centros de salud que han dado (literalmente en muchos casos) su vida por cuidar a una población que esperaba cada día noticias esperanzadoras que nos hicieran creer que todo iba a pasar.
Hoy, después de casi un mes en la “nueva normalidad”, podemos por fin contar a todos nuestros socios y donantes, a nuestros seguidores y amigos, que aquí no se rinde nadie, que la extraordinaria labor de nuestros equipos de investigación trasciende por encima de confinamientos.
Nuestros equipos investigadores nos confirman que pronto seremos testigos de la cura de la leucemia infantil. Ellos hacen una apuesta por la vida, por la esperanza, por el amor a una profesión. A pesar de las pandemias.
¡ENTREGADA LA VII BECA DE UNO ENTRECIENMIL!
Estamos emocionados por poder comunicaros que hemos entregado la VII Beca a la Dra. Maria Luisa Toribio, Profesora de Investigación del CSIC que llevará a cabo su proyecto de investigación en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa.
Hace 3 años la Dra. Toribio y su equipo iniciaron un estudio financiado también por una de nuestras becas, la IV, que les llevó a identificar una nueva diana molecular, responsable de las recaídas y lo que es aún más importante, demostraron la eficiencia terapéutica de un mAb anti-pre-TCR en modelos de animales con leucemia humana.
En el proyecto actual se va a dar continuidad a este estudio desde una perspectiva traslacional, es decir, el paso previo a un ensayo clínico con humanos, y así conseguir la evidencia preclínica que nos pueda confirmar que esta vía de inmunoterapia impide la progresión tumoral y las recaídas en humanos, algo realmente esperanzador.
RESULTADOS DE LA V BECA DE INVESTIGACIÓN. IP DR. ANTONIO PÉREZ MARTÍNEZ. HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ.
El objetivo de este trabajo ha sido desarrollar, validar y obtener la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la fabricación de una terapia avanzada: linfocitos de memoria NKG2D-CAR, para el tratamiento de la leucemia en pacientes pediátricos. Para que este tratamiento pueda convertirse en una terapia accesible, asequible y de uso universal, se ha empleado un método automatizado de producción a escala clínica de linfocitos T de memoria NKG2D-CAR+en el CliniMACS Prodigy.
A lo largo de estos 24 meses, se ha obtenido la evidencia preclínica necesaria de la eficacia de esta terapia en ensayos in vitro y en un modelo in vivo de leucemia linfoblástica de tipo T. Esto ha llevado a validar el proceso de producción a escala clínica de los linfocitos T modificados genéticamente en el equipo CliniMACs Prodigy, de forma que cumpla con los requisitos de las autoridades (AEMPS).
Para poder realizar la solicitud de un ensayo clínico en fase I de seguridad para el tratamiento de pacientes es necesario, además de validar el proceso de fabricación, disponer de unas instalaciones autorizadas por las autoridades competentes. Además, al igual que en otros medicamentos, todo el proceso debe realizarse bajo un sistema de calidad farmacéutico (Normas de Correcta Fabricación, NCF/GMP). Para ello, se ha acondicionado un espacio para adaptarlo a la clasificación ambiental exigida, se han adquirido parte de los equipos necesarios, y se ha contratado a parte del personal mínimo requerido para la implementación de la normativa GMP.
Una vez que el sistema de calidad esté implementado a nivel de instalación, procesos y documental, solicitaremos la inspección (prevista para octubre de 2020) a la AEMPS para que autorice la instalación de fabricación. En paralelo, se presentará el Ensayo Clínico para que autoricen el proceso productivo.
Este proyecto culmina un proceso de dos años con la mejor de las noticias: la posibilidad de iniciar un ensayo clínico que permita una segunda oportunidad a decenas de peques que esperan vivir el futuro como cualquier otro niño.
AVANCES EN LA VI BECA DE INVESTIGACIÓN UNOENTRECIENMIL. IP DR. PABLO MENÉNDEZ BUJÁN. INSTITUTO DE INVESTIGACIÓN JOSEP CARRERAS.
Durante este primer año del proyecto se han llevado a cabo algunos de los objetivos que propusimos en la memoria. Otros objetivos se han empezado ahora, encontrándose en una fase inicial. Por último, quedarían objetivos que se han diseñado para desarrollarlos próximamente.
Objetivo 1. Traducción clínica de CARCD1a a un ensayo clínico de fase I. Acomodación a los requisitos de AEMPS GMP.
Las adaptaciones a los requisitos que reclama la Agencia Española del Medicamento mediante Good Manufacturing Practice (AEMPS GMP) son la base para comenzar el diseño y desarrollo de los experimentos necesarios, del mismo modo se está gestando la formación de un panel de hematólogos y/o pediatras clínicos de amplia experiencia y prestigio, procedentes de los principales hospitales españoles.
Objetivo 2. Ingeniería de glicanos (exofucosilación) de células T-CAR: impacto en la migración in vitro e in vivo, persistencia y eficacia de células T y toxicidad de SLC.
Este objetivo conseguido con los experimentos realizados, se ha concluido que el aumento de la fucosilación en la superficie de las células T-CAR es completamente prescindible, sin verse una diferencia notable en cuanto a migración a médula ósea, efecto antileucémico y persistencia. Todo esto, queda reflejado en el artículo “Enforced sialyl-Lewis-X (sLeX) display in E-selectin ligands by exofucosylation is dispensable for CD19-CAR T-cell activity and bone marrow homing”, que actualmente se encuentra en revisión en la revista Molecular Therapy. En dicha publicación se referencia en el apartado sobre las fuentes de financiación que la Fundación UnoentreCienMil ha contribuido al trabajo con la presente convocatoria.
Objetivo 3. Generación de células T-CARCD1a TCR/CD3 KO para terapia alogénica de LLA-T cortical.
Durante el desarrollo de este proyecto, en el contexto de efervescencia en la que se encuentra la investigación en inmunoterapia y en concreto las células T-CAR, ha sido publicado que la eliminación del TCR en la superficie de las células T-CAR no es la mejor estrategia.
Por esto, se ha decidido emplear otro tipo de células como herramienta alogénica.
Una vez cumplido con este objetivo, nos encontramos actualmente en la realización del objetivo 6 (In vitro e in vivo comportamiento de los DOT-CARCD1a: persistencia, eficacia y seguridad) que se desarrollará con las células DOT, una herramienta nueva, alogénica y con gran potencial.
Muchos logros obtenidos gracias al trabajo del equipo del Dr. Menéndez, a pesar de las dificultades de los últimos meses.
PROYECTO CUNINA. INFORME SEMESTRAL. IP DR. MANUEL RAMIREZ ORELLANA - DR. ISIDRO GARCÍA - DR. ARNDT BORKHARDT. HOSPITAL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS - UNIVERSIDAD DE SALAMANCA- HOSPITAL DÜSSELDORF
La actividad del primer trimestre de vida de Cunina se ha visto mermada por la pandemia que hemos padecido en Europa. Los miembros de los equipos del consorcio tuvieron que abandonar inicialmente sus puestos de trabajo, para reincorporarse cuando desaparecieron las medidas obligatorias de confinamiento. En ese periodo hemos podido iniciar las tareas del consorcio de forma remota.
Los grupos de Madrid, Düsseldorf y Salamanca hemos consensuado una base de datos para recoger toda la información clínica y biológica de las familias que van a participar en el estudio. Dicha base de datos se usará en ambos centros y facilitará el intercambio de información en el consorcio.
El grupo de Madrid también ha identificado las familias que cumplen los criterios para participar, y en breves semanas iniciaremos el proceso de reclutamiento, mediante la información y firma del consentimiento.
Por otro lado, el grupo de Madrid ha contratado un bioinformático, que ha contactado con el equipo alemán para incorporar la estrategia de análisis de big data que se generará con la secuenciación de las muestras de las familias participantes. Además ha identificado el centro español que ofrece las mejores capacidades de procesamiento computacional, y se ha firmado un acuerdo para la colaboración.
El consorcio se mantiene en contacto mediante teleconferencias, mientras no se pueda reunir físicamente.
No podemos olvidarnos de dar las gracias, ahora más que nunca, a todos los que hacéis posible que estas becas y proyectos de investigación se hagan realidad. A los socios y donantes, a los que enviáis SMSs, a los que os ponéis Los Cordones Dorados, a los que corréis en el Proyecto Corre o hacéis un reto solidario, a todos los coles y niños que hacen realidad La Vuelta Al Cole. A quienes consumís Aceite UNO o Botellas con Alma, o los productos de nuestra tienda. Porque todos queréis hacer Planesconfuturo. Y por supuesto, a todas las empresas que nos apoyáis en este duro camino.
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