Somos el movimiento de personas que luchan contra la leucemia infantil
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Trabajamos para lograr la curación plena de la enfermedad
Por octavo año consecutivo, la Fundación otorga la Beca de Investigación Unoentrecienmil, valorada en 100.000 €. En esta ocasión al Dr. Manel Esteller Badosa, Director del Instituto para la investigación de la leucemia Josep Carreras.
El proyecto que lleva como título “B-ALL troubling epigenetic dysregulation might represent a new opportunity for therapy”, tiene como objetivo encontrar nuevas terapias para los tumores originados por alteraciones epigenéticas. Uno de los cánceres pediátricos más frecuentes es la leucemia linfocítica aguda, que representa tres de cada cuatro leucemias diagnosticadas en edad infantil. Este tipo de alteraciones son modificaciones sutiles que se producen en el núcleo de las células y que interfieren en su capacidad para usar la información contenida en los genes.
El equipo ganador de la VII Beca, concedida en 2020 a la Dra. Marisa Toribio, del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, presentó la memoria a medio plazo de su proyecto "Inmunoterapia frente a la leucemia linfoblástica aguda de Células T (LLA‐T) con anticuerpos conjugados a fármacos".
En esta memoria nos desgranan los avances en la patente de un medicamento frente a la diana PRE-TCR para combatir la progresión tumoral y las recaídas. Han podido generar un anticuerpo monoclonal humanizado frente al complejo pre-TCR humano acoplado a fármacos de uso clínico. De este manera, han validado su potencial terapéutico en modelos LLA-T in vivo, lo que posiciona el proceso de investigación en un escenario muy optimista para la consecución de sus objetivos finales.
El Dr. Pablo Menéndez, ganador de la VI Beca de Investigación, concedida en 2019, presentó la memoria final de su proyecto "Towards a clinical translation of the CD1a-directed CAR for relapse/refractory cortical T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia and Langerhans Cell Histiocytosis: feasibility, efficacy and safety."
En esta memoria final nos explica que el CAR CD1a ha sido condicionado a los requerimientos técnicos de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) y ha sido humanizado. La seguridad y eficacia de la versión final del CAR humanizado ha sido confirmada
en el laboratorio y en modelos animales. Este CAR CD1a humanizado se ha licenciado a OneChain Immunotherapeutics para lanzar el ensayo clínico fase I en el Hospital Clinic y Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona. El producto final está en el momento actual en producción bajo calidad
“GMP” y el protocolo del ensayo clínico está en redacción en la unidad de ensayos clínicos (CTU) del Hospital Clinic de Barcelona. Se espera la aprobación del ensayo por parte de la AEMPS para Marzo 2022.
Noticias increíbles que nos invitan a felicitar al Dr. Menéndez por su trabajo. ¡Muchas felicidades, Pablo!
El proyecto Cunina es una investigación pionera en el mundo que estudia el genoma de niños que han sufrido la leucemia infantil más frecuente y el de sus familias desde un enfoque totalmente nuevo con la meta de prevenir la enfermedad.
En este año, se ha terminado de reclutar a las 100 familias necesarias para el estudio, y se está haciendo la secuenciación genética de todos los tríos. Se ha identificado una primera familia con una variante genética que podría corresponder a un gen de predisposición a la leucemia. Se han aplicado modelos in vivo con varias combinaciones de tríos susceptibles de ofrecer datos novedosos. Se han publicado 5 papers hasta agosto 2021.
Seguiremos impulsando este proyecto tan esperanzador en su segunda fase, cuyo inicio está previsto en la primavera del 2022.
El proyecto de implementación de laboratorios de referencia para el protocolo All Together tiene 3 pilares en los que se apoya, y este es el estado de desarrollo de cada uno de ellos:
1.- Contratación de personal con dedicación exclusiva. Se refiere al refuerzo de los equipos con personal de apoyo, tanto a la parte tecnológica como a la de calidad.
2.- Puesta a punto de la metodología diagnóstica. Se refiere a todos los pasos necesarios para implementar las nuevas técnicas diagnósticas exigidas por All Together (optimización del volumen de muestra, extracción de DNA, PCR multiplexada y electroforesis capilar, PCR y electroforesis en gel de agarosa, secuenciación Sanger y Next Generation Sequencing, diseño de oligos y seguimiento por qPCR).
3.- Acreditación en calidad. Se refiere tanto a la implantación de la norma ISO15189 en el entorno del trabajo de laboratorio como en la participación en los programas de control de calidad.
Pronto podremos conseguir lo que este proyecto nos promete: curar más, curar mejor, curar con menos.
¡Feliz Nuevo Año de Investigación!
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